Anzeige:
Anzeige:
News

Bluterkrankheit: Gentherapie zeigt erste Erfolge

istockphoto.com © istockphoto.com

Eine einzige Injektion soll bei Menschen mit Hämophilie bewirken, dass sie keine Medikamente mehr einnehmen müssen. Zu diesem Ergebnis kommt eine Studie des University College London und des St. Jude Children's Research Hospital. Sechs Patienten wurde ein Virus verabreicht, der den Körper mit jenen Informationen versorgt, die für die Bildung von Blutgerinnungsproteinen notwendig sind. Vier der Teilnehmer konnten in der Folge die Einnahme von Medikamenten beenden. Details der Erhebung wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Anzeige:

Virus injiziert
Menschen mit Hämophilie B verfügen über einen Fehler in ihrem genetischen Code, der dazu führt, dass das Protein Faktor IX nicht produziert werden kann. Dieses Protein spielt jedoch bei der Blutgerinnung eine entscheidende Rolle. Patienten erhalten derzeit zum Teil mehrmals in der Woche entsprechende Injektionen. Ziel der aktuellen Studie war ein dauerhafterer Behandlungsansatz. Mit dem Typ 8 des adeno-assoziierten Virus setzten die Forscher auf einen Virus, der Menschen infiziert, ohne Symptome hervorzurufen.
In einem nächsten Schritt wurde er so verändert, dass er Leberzellen mit dem genetischen Material für Faktor IX infizierte. Diese Gene verblieben in der Leber und brachten die Zellen dazu, das gewünschte Protein herzustellen. Sechs Personen erhielten am Royal Free Hospital in London Injektionen des modifizierten Virus. Zwei Personen bekamen eine geringe Dosis, zwei eine mittlere und zwei eine hohe.

Normales Leben denkbar
Es zeigte sich, dass die Werte des Faktor IX erhöht werden konnten. Normalerweise liegt der Wert bei Hämophilie-Patienten bei weniger als einem Prozent des Wertes von gesunden Menschen. Nach der Injektion lagen die Werte zwischen zwei und zwölf Prozent. Der erste behandelte Patient konnte den Wert von zwei Prozent mehr als 16 Monate lang aufrechterhalten. Einer der Patienten, die die höchste Dosis erhalten hatten, verfügte 20 Wochen lang über Werte zwischen acht und zwölf Prozent.
Amit Nathwani vom University College London betont, dass Patienten mit zwölf Prozent der normalen Faktor-IX-Produktion nicht mehr im Krankenhaus anzutreffen sind. "Sie könnten ohne Probleme ein ganz normales Leben führen. Zu Schwierigkeiten könnte es nur bei einem Verkehrsunfall oder bei einem schweren Sturz kommen", zitiert die BBC den Wissenschaftler.
Ziel der Forscher ist es, Patienten mit einer schweren Hämophilie zu Patienten mit einer leichten Form der Krankheit werden zu lassen. Die ersten Ergebnisse seien viel versprechend. Sogar jene hätten profitiert, die heute weniger Injektionen mit Faktor IX benötigen. Nathwani: "Wir haben erstmals nachgewiesen, dass bei diesen Patienten ein langfristig stabiler therapeutisch sinnvoller Faktor IX-Wert erzielt werden kann. Und das ist ein absoluter Durchbruch, der vorher noch niemandem gelungen ist."

Autor: pressetext.de, Michaela Monschein (Stand: 13.12.2011)

Newsletter Abbonieren



D-Run

D-RUN

D-RUN

D-RUN ist eine Doku-Soap, in der Menschen mit Diabets ihr Leben verändern und mit Hilfe eines Expertenteams sportlich aktiv werden. Erfahren Sie mehr!



Aktuelles Wetter



Wissen-Gesundheit im Netz

socials




loader