RATGEBER - Mukoviszidose

Mukoviszidose - Ausblick in die Zukunft

Im Jahr 1989 wurde der Gendefekt auf dem Chromosom 7 ausfindig gemacht. Seitdem wird fieberhaft nach einer Möglichkeit gesucht, das fehlende oder defekte CFTR-Gen zu ersetzen. Denn damit ließe sich der gestörte Salz- und Wasserhaushalts mit allen seinen Folgen prinzipiell verhüten.
Es ist bereits gelungen, Schnupfenviren als Transportunternehmen zu verwenden. Sie sollten einwandfreie CFTR-Gene in die Zellen der Atemwege einschleusen. Damit wurde der Basisdefekt immerhin schon für einige Tage behoben – bis das Immunsystem dem Trick auf die Spur kam und die behandelten Zellen zerstörte. Hier muss weiter geforscht werden. Hoffnung gibt es auch von neuen Medikamenten, die die Restfunktion des CFTR Eiweißes verstärken.

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